Capacitar o aluno de pós-graduação sobre aspectos moleculares e clínicos que contribuíram para o desenvolvimento da terapia gênica. Compreender o princípio do desenvolvimento de vetores virais, em particular, retrovirus e lentivirus e como expandir os conceitos adquiridos para o desenvolvimento de sistemas para liberação de proteínas terapêuticas. Compreender os trabalhos científicos clássicos da história da terapia gênica, os principais obstáculos técnicos enfrentados no desenvolvimento de protocolos clínicos mais seguros e os avanços alcançados com a reprogramação gênica por meio do desenvolvimento das células-tronco pluripotente induzidas. Por fim, oferecer aos alunos de pós-graduação discussão sobre desafios atuais na terapia gênica como edição gênica, sistema CRISPR/Cas9 e terapias com células T com receptor de antígeno quimérico (CAR).

Metas:

1. Dotar o aluno de conhecimentos sobre a estrutura, conformação e fenómenos fisiológicos e genéticos dos ácidos nucleicos. 2. Os alunos estarão familiarizados com a tecnologia atual de análise de ácidos nucleicos e suas aplicações. 3. Os alunos serão capazes de identificar a(s) melhor(es) técnica(s) para abordar um determinado problema biológico. 4. Os alunos serão capazes de compreender e discutir artigos científicos utilizando tecnologias de genética molecular.

Justificativa:

Projetos Genoma e Genômica Funcional evoluíram e deram significado biológico aos dados obtidos nesses projetos, respondendo a questões sobre controle de expressão gênica, processamento diferencial de genes, interação gênica e essencialidade dos genes. O desenvolvimento de novas tecnologias a partir dos conceitos da Genética Molecular, como nocaute de genes, inserção mutacional e RNAseq, tem acelerado esse conhecimento.