RGM5925 - Terapia Gênica: Princípios Básicos e Aplicações (2025)

Capacitar os alunos de pós graduação a compreender os fundamentos e aplicações da terapia gênica, desde o desenvolvimento de vetores virais (lentivírus e adenoasssociado) e não virais até as tecnologias emergentes como CRISPR/Cas9 e terapias com células CAR-T). Analisar criticamente os marcos históricos, desafios técnicos, regulatórios e éticos, bem como estudos de caso recentes (ex.: Luxturna, Zolgensma, Roctavian, Elevidys, CAR-T brasileiro). Promover habilidades práticas na identificação de genes terapêuticos, desenho de primers para PCR em tempo real e discussão de artigos científicos, preparando os alunos para avaliar e contribuir com pesquisas na área.).