A terapia gênica é uma abordagem terapêutica que envolve a introdução de material genético nas células de um paciente para tratar ou prevenir doenças. Esta técnica pode ser usada para substituir genes defeituosos, introduzir novos genes para ajudar a combater uma doença, ou silenciar genes nocivos.

Referência: livro Thompson & Thompson Genetics in Medicine (8ºed).