RGM5925 - Terapia Gênica: Princípios Básicos e Aplicações (2019)

Capacitar o aluno de pós-graduação sobre aspectos moleculares e clínicos que contribuíram para o desenvolvimento da terapia gênica. Compreender o princípio do desenvolvimento de vetores virais, em particular, retrovirus e lentivirus e como expandir os conceitos adquiridos para o desenvolvimento de sistemas para liberação de proteínas terapêuticas. Compreender os trabalhos científicos clássicos da história da terapia gênica, os principais obstáculos técnicos enfrentados no desenvolvimento de protocolos clínicos mais seguros e os avanços alcançados com a reprogramação gênica por meio do desenvolvimento das células-tronco pluripotente induzidas. Por fim, oferecer aos alunos de pós-graduação discussão sobre desafios atuais na terapia gênica como edição gênica, sistema CRISPR/Cas9 e terapias com células T com receptor de antígeno quimérico (CAR).